实验性药物可能减缓儿童脑肿瘤

　　根据发表在《自然医学》上的一项临床试验，托沃拉非尼可能会阻止一些儿童脑肿瘤的生长或缩小。

　　根据美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的数据，儿童低级别神经胶质瘤约占儿童脑肿瘤的30%，而BRAF基因突变是这种肿瘤最常见的遗传驱动因素。

　　一些儿童低级别胶质瘤可以通过手术切除治愈，但对许多儿童来说，肿瘤的位置使癌症无法手术治疗。据美国脑肿瘤协会(American Brain Tumor Association)称，患有无法手术的肿瘤的儿童在生命的最初几年通常需要多轮化疗或放疗。

　　在这项研究中，100多名年龄在6个月至25岁之间、患有BRAF突变的低级别脑肿瘤的年轻人每周服用一次托vorafenib，该药物通过抑制相关RAF基因的表达起作用。这种新药不会像第一代RAF抑制剂那样引起BRAF融合的矛盾激活，Waanders和她的团队最初在2013年发表在《美国国家科学院院刊》上的一项研究中报告了这一发现。

　　研究显示，中位数三个月后，67%的试验参与者对该药有反应。37%的参与者肿瘤体积显著减小，26%的参与者肿瘤停止生长。

　　该研究的合著者、血液学、肿瘤学和干细胞移植儿科副教授、医学博士、公共卫生硕士Angela Waanders说，研究结果表明tovorafenib可能是许多没有其他治疗方法的低级别小儿胶质瘤患者的一个很好的治疗选择。

　　“除了反应率之外，值得注意的是，这是一种每周一次的药物，与市场上其他类似的抑制剂不同，”Waanders说，他也是西北大学Robert H. Lurie综合癌症中心的成员。

　　“其他抑制剂通常需要空腹服用，每天一次或两次，这意味着儿科患者在服药前几小时不吃不喝，但托vorafenib不需要这样做。”从生活质量的角度来看，这使得tovorafenib成为一个有吸引力的选择。”

　　研究显示，最常见的副作用是发色改变、肌酸磷酸激酶升高和贫血。

　　Waanders说，在最初的第二阶段试验结束后，该公司提供了一个扩大的准入计划，这使得芝加哥Ann & Robert H Lurie儿童医院的研究人员更容易将该药提供给州外的患者。

　　“公平获取对我们来说非常重要，我们能够为芝加哥地区的患者以及居住在附近州的患者提供这种药物，”Waanders说。

　　Waanders说，下一步，其他的试验正在计划中或已经开始，将这种药物与其他疗法结合起来，比如BRAF突变儿童脑肿瘤的免疫疗法。

　　在试验之后，tovorafenib正在等待FDA的批准。

　　更多信息:Lindsay B. Kilburn等，II型RAF抑制剂tovorafenib治疗复发/难治性儿童低级别胶质瘤:2期FIREFLY-1试验，Nature Medicine(2023)。DOI: 10.1038/s41591-023-02668-y期刊信息:美国国家科学院院刊，西北大学提供的自然医学引文:实验性药物可能减缓儿童脑肿瘤(2024,1月23日)检索自2024年1月23日https://medicalxpress.com/news/2024-01-experimental-drug-childhood-brain-tumors.html此文档受版权保护。除为私人学习或研究目的而进行的任何公平交易外，未经书面许可，不得转载任何部分。内容仅供参考之用。